迄今为止多发性骨髓瘤仍然是一种不可治愈的疾病,目前的主要治疗策略是诱导巩固治疗及维持治疗。主要治疗方法包括化疗、造血干细胞移植,都是尽可能把骨髓瘤细胞减少到最低,但仍不能治愈。[1]
在传统的药物治疗年代,骨髓瘤的中位生存期仅为3年左右。随着自体造血干细胞移植的应用和新药的出现,目前MM的疗效明显提高,中位生存延长至6~7年以上,生活质量也明显提高。[2]
自体造血干细胞移植可以提高缓解率,并改善患者无事件生存期,是适合移植患者的标准治疗。[3]
多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是浆细胞恶性增殖性疾病,其特征为骨髓中单克隆浆细胞恶性增殖并分泌大量单克隆免疫球蛋白或其片段(M蛋白),导致相关器官或组织损伤,常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全、高钙血症和感染等。[1]
MM约占全部恶性肿瘤的1%,约占造血系统恶性肿瘤的10%。MM的发病率近年来有上升趋势,我国MM发病率1/10万~2.5/10万,西方工业发达国家约4/10万。MM高发于50~60岁之间的中老年人,男女之比约为1.5:1[1],目前仍无法治愈[2]。
[1]张梅,胡翊群.血液与肿瘤疾病[M].人民卫生出版社, 2015.
[2]葛均波,徐永健,王辰.内科学[M].人民卫生出版社, 2018.
迄今为止多发性骨髓瘤仍然是一种不可治愈的疾病,目前的主要治疗策略是诱导巩固治疗及维持治疗。主要治疗方法包括化疗、造血干细胞移植,都是尽可能把骨髓瘤细胞减少到最低,但仍不能治愈。[1]
在传统的药物治疗年代,骨髓瘤的中位生存期仅为3年左右。随着自体造血干细胞移植的应用和新药的出现,目前MM的疗效明显提高,中位生存延长至6~7年以上,生活质量也明显提高。[2]
自体造血干细胞移植可以提高缓解率,并改善患者无事件生存期,是适合移植患者的标准治疗。[3]
[1]路瑾,李娟,陈文明.多发性骨髓瘤问答[M].人民卫生出版社,2020.
[2]李娟,侯健.多发性骨髓瘤问与答[M].人民卫生出版社,2015.
[3]张梅,胡翊群.血液与肿瘤疾病[M].人民卫生出版社, 2015.
自体造血干细胞移植是指在病人接受高剂量化疗或/和放疗后,为防止因深度治疗带来的致命性骨髓抑制,输注事先保存的自体干细胞,以恢复正常造血和免疫功能的治疗方法。
应用这一技术可以尽可能清除体内残留的或对常规治疗耐药的恶性细胞,用于治疗多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤、急性白血病等恶性肿瘤。[1]
[1]路瑾,李娟,陈文明.多发性骨髓瘤问答[M].人民卫生出版社,2020.
用药物将造血干细胞从患者
骨髓中释放到外周血液中
用细胞分离机将外周血中
的干细胞采集出来,进行低温保存
用大剂量化疗药物将体内
骨髓瘤细胞尽可能清除干净
解冻、复苏之前低温保存的
干细胞并输回患者体内
让患者自己的健康干细胞在体内
重建造血和免疫功能
预处理是造血干细胞移植的一个关键环节,即在回输前患者要接受一个疗程的大剂量化疗和(或)放疗。预处理的目的是尽可能清除患者体内残留的肿瘤细胞,并破坏患者的免疫系统,以便造血干细胞能顺利植入。[1]
美法仑是MM患者auto-HSCT预处理方案中使用最多的药物,美法仑200mg/㎡被推荐为MM患者的标准预处理方案。[2]
[1]黄晓军.造血干细胞移植问与答[M].人民卫生出版社,2014.
[2]中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组,中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会.中国多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植指南(2021年版)[J].中华血液学杂志,2021, 42(5):5.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2021.05.001.
作为首款在中国获批用于自体移植预处理的美法仑类药物,迈维宁®自2018年11月在中国上市仅5年间,就累计使10000例以上的血液病患者通过自体造血干细胞移植获益。